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4月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方医药联合申报vamorolone口服混悬液的临床试验申请。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元引进的一款罕见病新药，已在美国递交用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）。

DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，几乎只影响男性。该病的特征为在出生时或出生后短时间内出现炎症反应，进而导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力，以及需要呼吸辅助与心肌疾病的产生。由于呼吸或心脏衰竭的原因，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。

Vamorolone是一种创新类固醇药物，能够选择性地激活类固醇的某些信号通路，因此被认为属于解离型抗炎药。即在引发抗炎症效果的同时，具有一定潜力避免传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用，进而可能取代现有疗法。

据了解，2023年1月，vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良的新药上市申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理；4月25日，Santhera公司和ReveraGen BioPharma联合宣布，FDA已成功完成vamorolone新药上市申请的中期审查会议。此外，vamorolone在欧盟和英国的上市许可申请（MAA）也正在审查中，Santhera公司计划于2023年底在美国和欧盟推出这款产品。

责编：谷雨微

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